Un essai de phase III a débuté pour étudier l’efficacité du ceftriaxone, afin de voir si ce composé est à même de prolonger la vie et (ou) de ralentir le déclin fonctionnel chez les patients atteints de la SLA. Le ceftriaxone est un antibiotique de la classe des céphalosporines dont l’utilisation est approuvée pour traiter certains types d’infection. Le potentiel du ceftriaxone dans le traitement de la SLA réside dans le fait que ce médicament peut également augmenter les niveaux d’une protéine qui diminue le taux de glutamate – un neurotransmetteur potentiellement toxique – et ainsi, protéger les motoneurones des lésions.

Le ceftriaxone étant déjà approuvé pour le traitement des infections bactériennes, l’objet de la présente étude sera d’évaluer son efficacité en tant que traitement contre la SLA et d’établir l’innocuité d’une utilisation à long terme. L’essai de phase III, qui a débuté en mai 2009, prévoit le recrutement de 600 participants à qui l’on administrera le traitement pendant au moins 12 mois. Il s’agit d’une étude contrôlée et en double aveugle, ce qui signifie que ni les participants, ni les chercheurs ne sauront qui reçoit en fait le ceftriaxone et qui reçoit un placébo.  On administrera le ceftriaxone à deux tiers des participants et un placébo au tiers restant. Le ceftriaxone s’administre par voie intraveineuse; par conséquent, on insérera un cathéter dans une veine du patient pour administrer le médicament. À intervalles réguliers durant l’étude, les participants seront soumis à des tests pour évaluer leur force et leur capacité vitale.

Financé et mené par le consortium NEALS (Northeast ALS Consortium), cet essai multicentrique aura pour cadre différentes cliniques de la SLA situées un peu partout au Canada et aux États-Unis. La chercheuse principale de l’étude est Merit Cudkowicz, M.D., rattachée à l’Hôpital général du Massachusetts. Les co-chercheurs principaux sont Swati Aggarwal, M.D., également rattaché à l’Hôpital général du Massachusetts; et Jeremy Shefner, M.D., Ph.D., du SUNY Upstate Medical Center. Lorne Zinman, M.D., directeur médical de la clinique de la SLA du Centre des sciences de la santé Sunnybrook et professeur adjoint à l’Université de Toronto, agira comme chercheur principal de l’étude au Canada.

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