Essais cliniques

Les essais cliniques sont des projets de recherche qui ont recours à des volontaires humains pour mettre à l’essai de nouvelles thérapies. Après la mise à l’essai en laboratoire de thérapies expérimentales, celles qui présentent des résultats prometteurs passent à l’étape des essais cliniques pour déterminer si elles sont sécuritaires et efficaces chez les humains. Une nouvelle thérapie doit traverser avec succès une série de phases avant d’être approuvée par Santé Canada et d’être offerte à l’ensemble des Canadiens. (Consultez notre Foire aux questions sur les essais cliniques pour en savoir plus.)

En général, les essais cliniques ayant trait à la SLA sont de nature thérapeutique ou observationnelle. Les essais cliniques thérapeutiques mettent à l’essai des pharmacothérapies ou des dispositifs interventionnels qui visent à ralentir la progression de la maladie ou à en gérer les symptômes. Les essais par observation visent à en savoir plus sur la maladie. Ils sont essentiels à la compréhension, au diagnostic, et à terme, au traitement de la SLA. Dans bien des cas, les participants aux essais cliniques ne bénéficient pas de la thérapie, mais leur généreuse participation aidera à découvrir une thérapie efficace pour les personnes qui recevront plus tard un diagnostic de SLA. Un jour, un essai clinique mettra à l’essai un médicament qui ralentit la progression de la SLA. Ceux qui y participent pourraient alors bénéficier directement de leur participation.

Pour de plus amples renseignements, veuillez en parler avec votre clinicien (préférablement dans une clinique de la SLA) et consultez le www.clinicaltrials.gov, qui répertorie tous les essais cliniques légitimes sur la SLA dans le monde. Pour obtenir des renseignements additionnels, vous pouvez aussi consulter le Registre des essais cliniques de l’UE et le Système d’enregistrement international des essais cliniques de l’Organisation mondiale de la Santé.

Vous trouverez plus de renseignements ci-dessous sur les essais cliniques actuellement menés à travers le Canada.

Essais cliniques sur la SLA en cours au Canada

*NOUVEAU* REFALS : effets du levosimendan (ODM-109) par voie orale sur les fonctions respiratoires des patients atteints de la SLA

Type d’étude : Étude thérapeutique (médicament : levosimendan); phase 3
Statut : Pas encore en recrutement
Sites : Calgary, Edmonton, Montréal (Neuro et CHUM), Fredericton, Moncton
Commanditaire : Orion Corporation, Orion Pharma

Cet essai clinique de phase 3 déterminera si le levosimendan (ODM 109) peut améliorer les fonctions respiratoires (capacité à respirer) chez les personnes qui vivent avec la SLA. Le levosimendan est un médicament oral qui a démontré dans des études précédentes qu’il peut aider les muscles (comme le diaphragme) à se contracter plus facilement. Cette étude recrutera environ 450 personnes vivant avec la SLA. Les participants prendront le médicament chaque jour pendant 48 semaines. L’efficacité du traitement sera évaluée en surveillant les changements de la capacité vitale lente (CVL) chez les participants, une mesure du volume d’air expiré sans force après une respiration complète. Le déclin fonctionnel général sera également mesuré à l’aide de l’ALS Functional Rating Scale – Revised (échelle fonctionnelle de la SLA révisée ou ALSFRS-R).

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Innocuité et efficacité d’administrations répétées de NurOwnMD chez des patients atteints de SLA

Type d’étude : Étude thérapeutique (médicament : NurOwnMD); phase 3
Statut : En recrutement
Site : University of Massachusetts Medical School
*Les citoyens canadiens peuvent communiquer avec diane.mckenna-yasek@umassmed.edu
Commanditaire : Brainstorm-Cell Therapeutics
Collaborateur : California Institute for Regenerative Medicine

Les cellules souches sont des cellules du corps qui ne se sont pas encore développées en un type particulier de cellule ayant une fonction (comme les cellules de la peau, les cellules musculaires, les cellules osseuses, etc.). De ce fait, les cellules souches ont la capacité de s’intégrer à n’importe quel organe du corps. Cette aptitude particulière a amené les scientifiques à penser que les cellules souches pouvaient avoir la capacité de réparer et de remplacer des tissus dans le corps humain. Dans le cadre d’un essai clinique de phase 3, des chercheurs évaluent l’innocuité et l’efficacité d’un nouveau traitement potentiel contre la SLA appelé NurOwnMD. Dans le cadre de cette étude, les propres cellules souches d’une personne sont prélevées de sa moelle osseuse et sont ensuite mélangées au médicament NurOwnMD. Ce médicament transforme les cellules souches en cellules qui sécrètent des facteurs neurotrophiques (FNT), des substances qui, selon les chercheurs, favorisent la santé des motoneurones et retardent leur dégénérescence dans la SLA. Ces cellules transformées sont ensuite réinjectées dans la moelle épinière de la personne atteinte de la SLA (injection intrathécale). Les chercheurs surveilleront les participants pour évaluer l’innocuité de NurOwnMD et sa capacité à ralentir la progression de la SLA.
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Étude visant à déterminer l’innocuité, la tolérabilité et les paramètres pharmacocinétiques initiaux du GDC-0134 chez des participants atteints de sclérose latérale amyotrophique

Type d’étude : Étude thérapeutique (médicament : GDC-0134); phase 1
Statut : En recrutement
Site : Montréal (Neuro)
Commanditaire : Genentech, Inc.

Cet essai clinique de phase 1 vise à évaluer l’innocuité et la tolérabilité d’un nouveau médicament oral appelé GDC-0134 chez des personnes atteintes de SLA. GDC-0134 est un médicament conçu pour bloquer l’activité d’une protéine appelée kinase à double glissière à leucine (DLK). La protéine DLK se trouve dans les cellules nerveuses du cerveau et de la moelle épinière. Des études antérieures ont montré que son activation pouvait provoquer la mort de ces cellules nerveuses lorsque celles-ci subissent un stress. Des études précliniques sur des modèles animaux de la SLA ont également révélé que le blocage de DLK pouvait permettre de retarder la mort des motoneurones. En vertu de ces résultats positifs, GDC-0134 fait maintenant l’objet d’analyses comme traitement potentiel contre la SLA dans le cadre de l’étude pour laquelle environ 70 personnes aux prises avec la SLA seront recrutées. Les chercheurs surveilleront les participants pour s’assurer que ce médicament est sécuritaire, en déterminer la dose appropriée et en apprendre davantage sur la façon dont ce médicament est dégradé à l’intérieur du corps.
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Ouverture de la barrière hémato-encéphalique à l’aide de l’échographie focalisée assistée par IRM chez des patients atteints de sclérose latérale amyotrophique

Type d’étude : Étude thérapeutique (dispositif : ouverture de la barrière hémato-encéphalique à l’aide de l’échographie focalisée assistée par IRM)
Statut : En recrutement
Site : Toronto
Commanditaire : InSightec

Il est difficile d’administrer des traitements prometteurs dans le système nerveux car le corps humain possède une barrière spécialisée appelée « barrière hémato-encéphalique » qui fait en sorte qu’il est difficile de faire traverser les médicaments de la circulation sanguine au cerveau ou à la moelle épinière. Dans le cadre de cet essai clinique, des chercheurs du Sunnybrook Health Sciences Centre et de l’Université de Toronto examinent l’innocuité et l’efficacité d’une nouvelle technique qui facilite l’administration de traitements dans des régions précises du cerveau chez huit personnes atteintes de SLA. À l’aide de l’échographie focalisée guidée par imagerie, les chercheurs peuvent ouvrir de petits espaces dans la barrière hémato-encéphalique pour permettre aux traitements de pénétrer dans le cerveau. Si le projet est couronné de succès, l’équipe espère utiliser cette technique pour administrer des traitements prometteurs qui ciblent les motoneurones supérieurs, traitements qui à l’heure actuelle sont dirigés vers les motoneurones inférieurs et qui sont déjà à l’étude dans le cadre d’essais cliniques. Cet essai clinique est financé par le programme de recherche de la Société canadienne de la SLA.
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FORTITUDE-ALS : étude visant à évaluer l’efficacité, l’innocuité et la tolérabilité de CK-2127107 chez des patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA)

Type d’étude : Étude thérapeutique (médicament : CK-2127107); phase 2
Statut : En recrutement
Sites : Calgary, Hamilton, Toronto, Montréal (Neuro et CHUM), Québec
Commanditaire : Cytokinetics
Collaborateur : Astellas Pharma Inc.

À mesure que la SLA progresse, les personnes qui en sont atteintes ont de plus en plus de difficulté à respirer, car leurs muscles respiratoires s’affaiblissent ou se fatiguent trop rapidement. Cet essai de phase 2 vise à évaluer l’innocuité de CK-2127107, un médicament qui active les muscles, et son efficacité à améliorer la respiration chez les personnes vivant avec la SLA. CK-2127107 aide à accroître la force musculaire tout en prolongeant le délai avant l’apparition de la fatigue musculaire. Afin de déterminer si CK-2127107 est une option de traitement efficace, l’équipe de chercheurs surveillera la capacité vitale lente (CVL) des participants, qui mesure le volume d’air expiré sans force après une respiration complète. Le déclin fonctionnel général sera aussi mesuré à l’aide de l’ALS Functional Rating Scale – Revised (échelle fonctionnelle de la SLA révisée ou ALSFRS-R).

CK-2127107 est une nouvelle version du médicament tirasemtiv, qui avait précédemment montré la capacité de ralentir considérablement le déclin de la CVL dans le cadre d’un grand essai de phase 2, mais dont le profil d’innocuité comportait des effets secondaires importants comme des étourdissements et des nausées. CK-2127107 a été modifié pour éviter ces effets secondaires.
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NeuroCognitive Communicator : étude d’innocuité (NCC-1701)

Type d’étude : Étude thérapeutique (dispositif : NeuroCognitive Communicator)
Statut : Pas encore en recrutement
Site : Ottawa
Commanditaire : Institut de recherche de l’Hôpital d’Ottawa

La paralysie progressive dont souffrent les personnes atteintes de la SLA peut finir par rendre la communication avec les autres difficile, en raison de l’affaiblissement des muscles qui réduit la capacité de gesticuler et de parler. Pour aider à améliorer la qualité de vie des personnes atteintes de la SLA, des chercheurs de l’Institut de recherche de l’Hôpital d’Ottawa évaluent la sécurité d’emploi d’un nouveau dispositif d’assistance basé sur une technologie d’interface cerveau-machine (ICM) pour aider les gens souffrant de déficits moteurs à communiquer. Ce dispositif peut transformer les signaux du cerveau en lettres uniques sur un écran d’ordinateur pour permettre aux patients d’épeler des mots par leur seule pensée. Cette technologie nécessite la mise en place chirurgicale de deux capteurs dans les régions du cerveau qui aident aux fonctions motrices et cognitives. Les chercheurs surveilleront les deux participants pour s’assurer que l’intervention est sécuritaire et pour évaluer la capacité de cette technologie à favoriser une communication efficace et à améliorer la qualité de vie.
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Un essai clinique sur la pimozide chez des patients atteints de sclérose latérale amyotrophique

Type d’étude : Étude thérapeutique (médicament : pimozide); phase 2
Statut : En recrutement
Sites : Calgary (huit autres sites à venir)
Commanditaire : Université de Calgary
Collaborateurs : Société canadienne de la SLA, Fondation Brain Canada

Certaines personnes croient que la perte de la fonction musculaire qui se produit lorsqu’on est atteint de la SLA est causée par l’incapacité des muscles et des nerfs à communiquer. La zone dans le corps où se produit cette communication est appelée jonction neuromusculaire. La pimozide est un médicament utilisé à l’origine pour traiter la schizophrénie et qui a démontré son potentiel pour améliorer la communication à la jonction neuromusculaire chez les vers, les poissons et les souris de laboratoire. Cet essai clinique de phase 2 déterminera si le traitement à l’aide de la pimozide ralentit la progression de la SLA chez les humains. La pimozide sera évaluée principalement en utilisant l’ALS Functional Rating Scale – Revised (échelle fonctionnelle de la SLA révisée ou ALSFRS-R), qui est un questionnaire à 12 questions évaluant les capacités de la personne dans certaines activités quotidiennes. Cet essai clinique de phase 2 est soutenu par une bourse d’équipe translationnelle Arthur J. Hudson de la Société canadienne de la SLA et de la Fondation Brain Canada.

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Étude sur la sécurité et l’efficacité de NP001 pour les patients atteints de sclérose amyotrophique latérale (SLA) et d’inflammation systémique

Type d’étude : Étude thérapeutique (médicament : NP001); phase 2
Statut : En recrutement
Site : Montréal
Commanditaire : Neuraltus Pharmaceuticals Inc.

Cet essai clinique met à l’essai le NP001, un traitement expérimental mis au point par Neuraltus Pharmaceuticals Inc. Le NP001 est conçu pour réguler la réaction inflammatoire du corps, un processus biologique qu’on croit perturbé dans les cas de SLA. Cet essai clinique de phase 2 est conçu pour évaluer l’innocuité et l’efficacité du NP001 chez les personnes vivant avec la SLA. Le NP001 est évalué principalement à l’aide de l’ALS Functional Rating Scale – Revised (échelle fonctionnelle de la SLA révisée ou ALSFRS-R), qui mesure la capacité d’un individu à réaliser des fonctions clés et des activités de la vie quotidienne.
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Biomarqueurs d’IRM liés à la SLA

Type d’étude : Étude par observation
Statut : En recrutement
Sites : Calgary, Edmonton, Vancouver, Toronto, Montréal
Commanditaire : Université de l’Alberta

La capacité de mesurer avec précision la dégénérescence cérébrale pourrait aider les chercheurs à trouver des biomarqueurs indispensables à la compréhension, au diagnostic et, à terme, au traitement de la SLA. À l’aide de techniques d’imagerie cérébrale avancées (imagerie par résonance magnétique ou IRM), cette étude par observation examinera, au fil du temps, le degré de changement qui se produit dans le cerveau des participants qui vivent avec la SLA. L’étude sera réalisée au sein du Consortium canadien de neuroimagerie de la SLA (CALSNIC), un réseau pancanadien d’imagerie financé par la plus grande subvention jamais accordée par le programme de recherche de la Société canadienne de la SLA.
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Faire progresser la recherche et les traitements contre la dégénérescence lobaire frontotemporale (ARTFL)

Type d’étude : Étude par observation
Statut : En recrutement
Sites : Vancouver, Toronto
Commanditaire : Université de la Californie

De 15 à 18 % des personnes vivant avec la SLA éprouvent de la démence frontotemporale (DFT). La DFT constitue la deuxième cause la plus commune de démence précoce et cause la dégénérescence des lobes frontal et temporal du cerveau, ce qui peut entraîner des changements de personnalité et des difficultés langagières. Le projet Faire progresser la recherche et les traitements contre la dégénérescence lobaire frontotemporale (ARTFL) est une étude par observation visant à découvrir de nouveaux biomarqueurs pour mieux comprendre la maladie, à améliorer les critères de diagnostic et à mieux cibler un grand groupe de participants potentiels pour des essais cliniques de nouveaux traitements à venir. Les participants à cette étude comprennent des personnes vivant avec la DFT ou la SLA, ainsi que des personnes vivant avec des syndromes liés à la dégénérescence lobaire frontotemporale (DLFT). Les évaluations en clinique comprendront des examens médicaux, des évaluations cognitives et fonctionnelles, des questionnaires et des sondages, et des échantillons biologiques.
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Diagnostic de la dégénérescence lobaire frontotemporale

Type d’étude : Étude par observation
Statut : En recrutement
Site : Toronto
Commanditaire : Réseau universitaire de santé, Université de Toronto

Il peut être difficile de diagnostiquer des troubles neurodégénératifs comme la DFT ou la SLA, car les symptômes et la progression de la maladie varient souvent énormément d’une personne à l’autre. Le but de cette étude par observation est d’utiliser un éventail de tests pour déterminer les meilleurs critères de diagnostic des syndromes de dégénérescence lobaire frontotemporale (DLFT). Ces tests comprennent l’imagerie cérébrale, la biopsie de la peau, les évaluations cognitives et fonctionnelles et la prise d’échantillons biologiques pour le dépistage génétique. Les chercheurs espèrent que les résultats de cette étude guideront le diagnostic de la DLFT, permettront de mieux comprendre les mécanismes de la maladie et aideront à mettre au point de nouveaux traitements. Ces avancées pourraient aussi aider à comprendre et à traiter la SLA en raison du grand chevauchement des caractéristiques pathologiques et génétiques de la SLA et de la DFT.
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Phénotype, génotype et biomarqueurs de la SLA et de troubles connexes

Type d’étude : Étude par observation
Statut : En recrutement
Site : Edmonton
Commanditaire : Université de Miami

Cette étude par observation recrute des personnes vivant avec la SLA et d’autres maladies apparentées, notamment la sclérose latérale primitive (SLP), la paraplégie spastique familiale (PSF), l’atrophie musculaire progressive (AMP) et la démence frontotemporale (DFT). Des échantillons biologiques seront recueillis auprès des participants dans l’espoir de découvrir de nouveaux biomarqueurs de la maladie et de mieux comprendre les liens entre les données génétiques (génotype) et les symptômes observables (phénotype).
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Étude du BIIB067 (Isis-SOD1Rx) en dose unique et en doses multiples chez les adultes atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA)

Type d’étude : Étude thérapeutique (médicament : BIIB067); phase 1
Statut : En recrutement
Sites : Toronto, Montréal
Commanditaire : Biogen
*En raison de la spécificité du traitement, cet essai clinique n’est offert qu’aux individus présentant une mutation de la SOD1.

Le BIIB067 (également appelé ISIS-SOD1RX) est un médicament conçu pour réduire la production d’une protéine nommée superoxyde dismutase 1 (SOD1). Les mutations du gène de la SOD1 sont la deuxième cause la plus commune de la forme héréditaire (familiale) de la SLA. À la suite de la mutation, on croit que la SOD1 gagne une fonction toxique qui mène au développement de la SLA. En réduisant la quantité de SOD1 chez les personnes vivant avec la SLA qui présentent une mutation de la SOD1, les scientifiques pourraient être en mesure de réduire ses effets toxiques, ce qui ralentirait ou freinerait la progression de la maladie. Le but de cet essai de phase 1 est de tester l’innocuité du BIIB067 et de voir s’il réduit avec succès les niveaux de SOD1.
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Étude méthodologique d’indicateurs novateurs de résultats pour évaluer la progression de la SLA

Type d’étude : Étude par observation
Statut : En recrutement
Sites : Toronto, Montréal
Commanditaire : Biogen

Au début d’un essai clinique, les chercheurs et les cliniciens ont souvent recours à une série de tests normalisés pour déterminer la fonction de référence des participants. Au fur et à mesure de l’avancement de l’essai, ces mêmes tests peuvent servir à quantifier les changements des capacités fonctionnelles des participants, ce qu’on appelle souvent indicateurs de résultats. C’est ainsi que les chercheurs surveillent la progression de la maladie et évaluent l’efficacité d’un traitement. Cette étude par observation vise à mettre au point une nouvelle série d’indicateurs de résultats (ou tests) plus précis que l’Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale – Revised (échelle fonctionnelle de la SLA révisée ou ALSFRS-R) pour surveiller la progression de la SLA. Les chercheurs espèrent que cette étude par observation trouvera de nouveaux indicateurs de résultats fiables, faciles à administrer et qui montrent rapidement des changements chez les personnes vivant avec la SLA, afin de mieux pouvoir évaluer les nouveaux traitements contre la SLA.
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Ventilation non invasive dans les cas de sclérose latérale amyotrophique (SLA) à l’aide du mode iVAPS

Type d’étude : Étude thérapeutique (instrument : ventilation non invasive à domicile)
Statut : En recrutement
Site : Montréal
Commanditaire : Marta Kaminska

La ventilation non invasive à domicile est souvent utilisée en premier pour traiter les difficultés respiratoires des personnes vivant avec la SLA. Cette étude comparera le mode standard actuel de ventilation, nommé BiST, au nouveau mode iVAPS, plus avancé sur le plan technologique. Le but de cette étude est de déterminer si le mode iVAPS est supérieur au mode BiST du point de vue du confort et de la facilité d’utilisation, de l’amélioration des symptômes d’hypoventilation, de l’observance (heures d’utilisation par jour) et des paramètres physiologiques (comme les niveaux d’oxygène le jour et la nuit). On espère que le mode iVAPS réduira le nombre requis d’interventions par des inhalothérapeutes et de modifications des paramètres du ventilateur par rapport au mode BiST.
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